Stwierdzono:
zmniejszenie objętości wątroby i śledziony odpowiednio o 17,5% oraz 29,6%, wzrost liczby płytek krwi o 22,2·109/l, wzrost stężenia hemoglobiny o 0,95 g/dl.
Drugie badanie obejmowało zrandomizowaną grupę 36 pacjentów, poddanych wcześniej dwuletniemu leczeniu, i polegało na porównaniu skuteczności leczenia miglustatem, preparatem Cerezyme (imiglucerazą) oraz terapii skojarzonej. Badanie trwało 6 miesięcy i wykazało, że:
nie ma znaczących różnic w skuteczności terapii u chorych leczonych miglustatem i imiglucerazą, leczenie skojarzone nie przyniosło żadnych widocznych korzyści, w niektórych przypadkach monoterapia miglustatem nie jest wystarczająca.
Wykazano również, że stosowanie dawki niższej niż 300 mg może nie przynosić pożądanych efektów leczniczych.
Farmakokinetyka Miglustat wchłania się szybko z przewodu pokarmowego, osiągając w ciągu 2 godzin maksymalne stężenie we krwi. Nie jest znana całkowita biodostępność preparatu. Pokarm zmniejsza szybkość wchłaniania leku nawet o 2 godziny, nie wpływa jednak na jego stopień. Lek nie wiąże się z białkami osocza. Metabolizm miglustatu odbywa się w wątrobie i prowadzi do powstania wielu nieaktywnych metabolitów, które w większości są wydalane z moczem. Okres półtrwania leku wynosi 6–7 godzin.