Вутрисиран, продаваемый под торговой маркой Амвуттра, — препарат, применяемый для лечения полинейропатии при наследственном транстиретиновом амилоидозе (hATTR). Его назначают взрослым, которые еще могут ходить Текст скопирован из приведенного здесь источника, авторские права на который принадлежат Европейскому агентству лекарственных средств. Воспроизведение разрешается при условии указания источника.. Вутрисиран вводят под кожу инъекционным путем.
К распространенным побочным эффектам относятся боли в суставах, одышка и дефицит витамина А. Пациентам рекомендуется принимать добавки с витамином А. В состав вутрисирана входит малая интерферирующая РНК (миРНК), которая снижает экспрессию гена транстиретина (TTR).
Вутрисиран был одобрен для медицинского применения в Соединенных Штатах и Европе в 2022 году. В Соединенных Штатах стоимость одной дозы составляет около 244 000 долларов США. Препарат производится компанией Alnylam Pharmaceuticals.
Примечания
Категория:Статьи, переведённые с MDWiki