miniatura|Participant d'un assaig clínic rep una injecció Un assaig clínic és un tipus d'estudi clínic en què s'investiga una pregunta important en medicina i farmàcia, per a augmentar el coneixement. Per tal que un estudi sigui legalment considerat com un assaig clínic, ha de complir una de les següents condicions: Que sigui aleatoritzat. Que en el marc de l'estudi es dugui a terme algun procediment no previst dins de la pràctica clínica habitual. Que en el marc de l'estudi s'utilitzi un medicament en unes condicions diferents a les autoritzades.
La majoria dels assajos clínics que es duen a terme, avaluen nous fàrmacs o tractaments mèdics; d'altres, comparen un tractament nou amb un que ja es troba disponible. Tots segueixen un protocol d'investigació estrictament controlat. Un assaig clínic medicamentós és tota avaluació experimental d'una substància o medicament, a través de la seua administració o aplicació a éssers humans, orientada a algun dels fins següents :
Posar de manifest els seus efectes farmacodinàmics o recollir dades referents a la seua absorció, distribució, metabolisme i excreció en l'organisme humà. Establir l'eficàcia per a una indicació terapèutica, profilàctica o diagnòstica determinada. Conèixer el perfil de les seves reaccions adverses i establir la seua seguretat.
Els assajos clínics, després de ser dissenyats, han de ser aprovats per un Comitè d'Ètica d'Investigacions Clíniques (CEIC) i autoritzats per l'autoritat sanitària corresponent (a Espanya, l'Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios). El promotor de l'assaig ha de contractar una pòlissa d'assegurança que cobreixi els possibles efectes indesitjats del tractament estudiat. Els pacients que hi participen han de conèixer els objectius de l'estudi, els seus riscos i beneficis i signar un consentiment informat. Els pacients podran abandonar l'estudi quan vulguen. L'assaig clínic finalitza quan acaben els terminis de temps definits en el protocol, o de forma prematura, quan així ho decideix l'equip investigador (quan, per exemple, els efectes en el braç experimental són manifestament perjudicials o beneficiosos, o quan el nombre de pacients reclutats no és prou elevat perquè les anàlisis estadístiques siguin significatives).
Un assaig clínic s'inicia quan sorgeix una hipòtesi a partir d'estudis no controlats observacionals, descriptius o retrospectius, o d'estudis preclínics. Sovint es descobreixen en investigacions preclíniques possibilitats terapèutiques que no tenen cap benefici en un assaig clínic. Moltes vegades es realitzen activitats mèdiques la utilitat de les quals no ha sigut demostrada mitjançant un assaig clínic, no obstant portar-lo a la pràctica és difícil, sobretot pel cost econòmic i de temps.
Història miniatura|Edward Jenner vacunant un nen de vuit anys el 14 de maig de 1796
Els assaigs clínics varen ser introduïts per primera vegada l'any 1025 per Avicenna (conegut com a Cànon de la Medicina). Va exposar les regles per a l'ús experimental i proves amb medicaments, escrivint una guia precisa del procés de descobriment i en la prova de l'eficàcia dels medicaments i productes químics.
Un dels assaigs clínics més famosos va ser la demostració James Lind el 1747 en que l'àcid ascòrbic cura l'escorbut. Va comparar els efectes de diverses substàncies acídiques en diferents vinagres, per demostrar el que havia trobat va agafar mariners que patien l'escorbut, la seva cura era donar taronges i llimones en els menjars durant 6 dies.
Frederick Mahomed Akbar (mort el 1884), va treballar a l'Hospital Guy de Londres, va donar les seves contribucions al desenvolupament dels assaigs clínics durant els seus estudis, el que va distingir entre nefritis crònica amb hipertensió secundària de la hipertensió arterial que a partir de llavors s'anomenaria essencial.
Exemples de models d'estudi Segons el tipus d'assaig clínic es presenten finalitats diferents: Assaigs clínics de mitjans de tractament: per avaluar nous tractaments, medicaments o intervencions quirúrgiques. Assaigs clínics de mitjans de prevenció: per trobar maneres de prevenir les malalties amb medicaments, vitamines, vacunes o canvis en l'estil de vida. Assaigs clínics de mitjans de detecció: per avaluar maneres de detectar o diagnosticar les malalties. Assaigs clínics de qualitat de vida: per veure si un medicament és útil per tractar una malaltia donada. Per veure si la seguretat i l'eficàcia d'una dosi diferent d'un medicament és més adaptada que una altra. Veure si un medicament que es troba al mercat pot igualment ajudar a tractar una altra malaltia. Comparar tractaments per veure quin és el millor alhora de tractar una malaltia donada.
Classificació Hi ha diferents tipus de classificacions segons el concepte que es té en compte per realitzar-la. Els resultats de la classificació no són, en la majoria de casos, incombatibles entre si, es poden solapar. D'aquesta forma, amb la combinació adequada es pot arribar a l'assaig clínic ideal.
{| class=wikitable width=70%
|colspan=3 style="background:Pink" | Classificació dels assaigs clínics |-style="background:MistyRose; color:black" |Concepte de classificació |Tipus d'assaig clínic
|rowspan=4 |Desenvolupament clínic | Fase I
Fase II
Fase III
Fase IV |- |rowspan=2 | Aspecte de la intervenció | Explicatius
Pragmàtics |- | rowspan=7 | Objectiu | Equivalència terapèutica
Recerca de dosi
Dosi-resposta
Concentració-resposta
Equivalència
Disponibilitat
Estudi pilot |- |rowspan=5 | Encobriment | No cobert / Obert |- |rowspan=4 | Cobert / Cec /Tancat
Cec simple
Doble cec
Triple cec |- |rowspan=2 |Exposició | Paral·lel
Creuat |- |rowspan=2 | Control | Controlat
No controlat |- |rowspan=2 | Aleatori | Aleatori
No aleatori
Fases d'un assaig clínic Clàssicament el període de desenvolupament clínic d'un producte farmacèutic es divideix en 4 fases consecutives, però que es poden superposar. Cada fase del procediment d'aprovació del fàrmac és considerada un assaig clínic independent. Aquestes fases es diferencien per uns objectius distints, tenen pròposits diferents i ajuden als científics a respondre diferents qüestions. La fase I inclou els primers estudis que es realitzen en éssers humans. Pretenen demostrar la seguretat del compost i orientar cap a la pauta d'administració més adequada per a estudis posteriors. Podríem dir que es tracta d'estudis de farmacologia humana. Es correspon fonamentalment a estudis de farmacologia clínica i toxicitat. Solen realitzar-se en unitats de farmacologia clínica utilitzant al voltant de 100 subjectes per assaig (voluntaris sans) La fase II té com a objectiu proporcionar informació preliminar sobre l'eficàcia del producte i establir la relació dosi-resposta; són estudis terapèutics exploradors. Es realitzen amb un nombre limitat de pacients per a estudiar una activitat biològica específica, el control o profilaxi d'una malaltia. Un dels principals objectius d'aquest tipus d'assajos és determinar el rang de dosificació apropiat. Els assajos clínics de fase III avaluen l'eficàcia i seguretat del tractament experimental en les condicions d'ús habituals i respecte a les alternatives terapèutiques disponibles per a la indicació estudiada. Es tracta d'estudis terapèutics de confirmació. La fase IV es realitza després de la comercialització del fàrmac per a estudiar condicions d'ús diferents de les autoritzades, com noves indicacions, i l'efectivitat i seguretat en la utilització clínica diària.
Un assaig clínic és per tant un estudi experimental, analític, prospectiu, controlat amb placebo (si és possible cec, doble cec o triple cec) i aleatoritzat i amb grandàries mostrals suficients. Els assajos clínics poden tenir una durada des de dies a anys, sobre una mostra seleccionada d'una població a la qual es volen extrapolar els resultats de la intervenció.
La majoria dels assajos clínics requereixen gran nombre de participants i algunes vegades és necessari organitzar assajos clínics multicèntrics, és a dir, que participen diversos centres d'investigació o hospitals. Sovint els centres formen part d'un gran assaig clínic que s'està realitzant en diferents països, anomenant-se assaig clínic internacional.
L'assaig clínic és l'estudi clínic que posseeix el nivell d'evidència més alt per a demostrar que el procediment mèdic que es realitza és el més adequat amb els coneixements científics que existeixen en aqueix moment, a causa del disseny de l'estudi, on les variables estadístiques estan controlades per a evitar els biaixos.
Duració Els assajos clínics formen una petita part de la investigació pel desenvolupament de nous tractaments. Per exemple, els fàrmacs potencials abans de ser sotmesos a un assaig clínic han d'haver estat descoberts, purificats i analitzats als laboratoris. Només algunes persones que compleixen els requisits necessaris, són elegibles per dur a terme un assaig clínic i un petit percentatge d'aquestes persones volen participar. Per aquest motiu, és un repte trobar els pacients apropiats que vulguin participar. Hi ha vegades que l'assaig clínic es fa sobre un fàrmac que actua sobre malalties temporals (les al·lèrgies, els trastorns estacionals...) en aquests casos l'assaig clínic només es pot dur a terme durant una part limitada de l'any. Això fa que a vegades l'assaig clínic s'allargui durant mesos i fins i tot anys.
Administració Els assaigs clínics són, gairebé sempre, administrats pels investigadors que van dissenyar l'estudi. Els assajos clínics de nous fàrmacs, normalment, són administrats per una organització d'investigació per contracte (CRO), contractada per l'empresa patrocinadora. El patrocinador és l'encarregat de proporcionar el fàrmac i la supervisió mèdica. L'organització d'investigació és contractada per dur a terme el treball administratiu d'un assaig clínic. Durant les fases 2, 3 i 4 el CRO s'encarrega de seleccionar els investigadors participants, capacitar-los, proporcionar subministraments, coordinar l'administració de l'estudi i les recollides de dades, establir reunions, seguiment del compliment del protocol clínic i assegurar-se que el patrocinador rep les dades correctament.
Seguretat La responsabilitat de la seguretat dels subjectes d'un assaig clínic és compartida entre el patrocinador, els investigadors i l'òrgan regulador del país en el qual es vendrà el medicament.
El patrocinador juntament amb els investigadors s'han d'encarregar d'informar al subjecte dels perills i beneficis que es presenten en participar en un assaig. Els investigadors, a més, són els responsables que l'assaig es faci seguint el protocol. L'investigador i el seu personal també s'han d'encarregar d'informar dels efectes adversos que provoquen els medicaments que són estudiats.
Abans que l'estudi es dugui a terme és examinat pel comitè d'ètica, que supervisa la seguretat mèdica i la protecció dels pacients. Aquest comitè requereix un seguiment continu de l'estudi que inclogui els progressos i nova informació relacionada amb la seguretat.
Les agències reguladores són les encarregades de revisar totes les dades de l'estudi abans de permetre la comercialització del nou fàrmac.
Per motius de seguretat moltes dones són excluides dels assajos clínics quan es troben en edat fèrtil, embarassades i també quan es queden embarassades durant l'estudi.
Conducta ètica Els assaigs clínics són supervisats per les autoritats reguladores. Tots els estudis que impliquen una intervenció mèdica o terapèutica en els pacients han de ser aprovats per un comitè d'ètica abans que es puguin dur a terme.
Per tal de ser ètics, els investigadors han d'obtenir el consentiment dels subjectes i els han d'informar. Els comites d'ètica s'encarreguen que els subjectes reben la informació adequada sobre l'assaig clínic al que estan sotmesos.