Badania kliniczne rozpoczęte w 1993 roku, sponsorowane przez National Cancer Institute zostały przerwane z powodu niemożliwości zrekrutowania pacjentów; ponadto badania Kliniki Mayo wykazały brak skuteczności terapii antyneoplastonowej. Od 1998 roku Stanisław Burzyński posiadał pozwolenie na przepisywanie swojego produktu wyłącznie osobom biorącym udział w zarejestrowanych badaniach klinicznych. On sam zarejestrował ponad 60 takich badań, ale zakończył tylko jedno, którego wyników nie opublikował. Centrum Sloan-Kettering (The Memorial Sloan-Kettering Cancer Center) wydało oświadczenie: „Podsumowując, nie ma jednoznacznych dowodów na poparcie skuteczności terapii antynowotworowej z wykorzystaniem antyneoplastonów u ludzi”Antineoplastons, Memorial Sloan-Kettering Cancer Center.. Były prawnik Burzyńskiego opisał jego badania jako „dowcip” i „matactwo”.