Terapię tym lekiem wprowadza się po niepowodzeniu leczenia retinoidem i chemioterapią. Leczenie to charakteryzuje się względnym bezpieczeństwem i niewielkimi działaniami ubocznymi. Prowadzone są badania nad znalezieniem innych zastosowań leku.
Historia W XVIII wieku William Withering stwierdził, że trójtlenek arsenu stosowany w małych dawkach wykazuje działanie lecznicze. W tym samym wieku Thomas Fowler sporządził 1% roztwór arszeniku i węglanu potasu, który stosowany był w leczeniu chorób skóry (przede wszystkim łuszczycy) aż do XX wieku. Powstał również lek oparty na bazie arsenu – salwarsan – stosowany w leczeniu kiły, zsyntetyzowany przez Paula Ehrlicha. Został on jednak wyparty przez penicylinę. Związki arsenu były powszechnie wykorzystywane w leczeniu różnych chorób w XIX i na początku XX wieku.
Pierwsze doniesienia o aktywności przeciwnowotworowej trójtlenku arsenu pochodzą z 1878 roku, kiedy to w raporcie Boston City Hospital opisano działanie roztworu Fowlera obniżające poziom leukocytów we krwi u dwóch zdrowych osób i jednego chorego. Trójtlenek arsenu był stosowany w leczeniu białaczki aż do momentu wprowadzenia radioterapii. Powrócił do łask w latach 30.