Stymulacja NOD2 powoduje aktywację makrofagów, co związane jest z produkcją cytokin, takich jak czynnik martwicy nowotworu (TNF-α) i interleukin, w tym IL-1β, IL-6, IL-8, IL-12, oraz cząstek adhezyjnych, m.in. antygenu związanego z czynnością limfocytów 1 (LFA-1) i cząstek adhezji międzykomórkowej 1 (ICAM-1). Aktywowane monocyty niszczą komórki nowotworowe (zarówno allogeniczne, jak i autogeniczne), nie wykazując przy tym działania toksycznego na zdrowe komórki, co udowodniono w badaniach in vitro. Nie wiadomo dokładnie, poprzez jaki mechanizm działania aktywowane przez mifamurtyd monocyty i makrofagi wykazują działanie przeciwnowotworowe.In vivo mifamurtyd hamuje rozwój nowotworów w modelach zwierzęcych (w tym czerniaka, raka jajnika, okrężnicy, nerek) oraz wpływa na wydłużenie czasu przeżycia bez oznak choroby.
Wskazania Mifamurtyd stosowany jest u dzieci, młodzieży i dorosłych w leczeniu zaawansowanego, resekcyjnego kostniakomięsaka po usunięciu guza. Lek powinien być stosowany w leczeniu skojarzonym z innymi lekami przeciwnowotworowymi.