Lekiem jest wirus przenoszący białko zmuszające komórki nowotworowe do większej ekspresji genów hamujących rozwój nowotworu i zwiększający odpowiedź immunologiczną. alipogenu typarwowek (Glybera) - pierwszy lek terapii genowej dopuszczony w Unii Europejskiej (2012). Leczył rzadką chorobę dziedziną LPDL - niedobór lipazy lipoproteinowej. Lek wprowadzał gen lipazy lipoproteinowej do komórek mięśniowych. Choroba jest jednak tak rzadka, że produkcja leku była nieopłacalna i w 2017 roku producent nie przedłużył pozwolenia na obrót nim. talimogenu laherparepwek (Imlygic) - lek do leczenia nawrotów czerniaka po leczeniu chirurgicznym. Dopuszczony w Chinach, Unii Europejskiej i USA. Lek wprowadza się do ogniska nowotworowego za pomocą wirusa. Wprowadzony gen prowadzi do powstania białka pobudzającego odpowiedź immunologiczną. tisagenu lecleucel (Kymriah) - pierwsza terapia genowa dopuszczona w USA (2017). Od 2018 dostępny również w UE. Lek przeciw białaczka limfoblastyczna B-komórkowa białaczce limfoblastycznej z komórek B. Lek wprowadza do limfocytów T nowy gen, dzięki któremu limfocyty wyszukują i zwalczają komórki nowotworowe. woretigenu neparwowek (Luxturna) - lek do leczenia dystrofii siatkówki związanej z mutacją obu alleli genu RPE65 - rzadkiej postaci wrodzonej ślepoty. Dopuszczony w USA (2017) i UE (2018).