Wstępne badania przedkliniczne wskazują, że zastosowanie OSK może przywracać wzorce metylacji DNA związane ze starzeniem, poprawiać parametry przewodnictwa nerwowego oraz funkcję wzrokową w modelach zwierzęcych. ER-100 jest jednym z pierwszych programów rozwojowych, w których częściowe przeprogramowanie epigenetyczne jest zastosowane jako terapia chorób neurodegeneracyjnych związanych z wiekiem.
Mechanizm działania Terapia ER-100 wykorzystuje wektor wirusa związanego z adenowirusem (AAV), zmodyfikowany w sposób uniemożliwiający wywoływanie choroby infekcyjnej i zaprojektowany do dostarczania materiału genetycznego kodującego trzy czynniki transkrypcyjne: OCT4, SOX2 i KLF4. Ekspresja OSK jest sterowana systemem indukowalnym zależnym od doksycykliny (układ typu tet-on). Po podaniu doustnej doksycykliny przez określony czas dochodzi do aktywacji transkrypcji OSK w komórkach docelowych.
Celem interwencji jest: częściowe „zresetowanie” zmian epigenetycznych narastających wraz z wiekiem lub w następstwie uszkodzenia, poprawa przeżycia i funkcji komórek zwojowych siatkówki, ochrona przed dalszym uszkodzeniem włókien nerwu wzrokowego, potencjalne przywrócenie utraconej funkcji wzrokowej.